作者：安控新能 来源：法迈新媒体 发布时间：2025/6/27 8:50:51

药物临床试验机构百问百答-96（安控新能）

临床试验的分期、目的及特点

II期临床试验（Phase II Clinical Trials)

是指药物治疗作用初步评价和安全性深度评价阶段。相对于I期研究，II期研究样本量更大。通过I期研究获得安全性和剂量数据后，II期研究将给药于少数病人，对药物疗效和安全性进行评价，同时确定最低和最高有效剂量及药效参数。

II期研究有以下特点：①在相对少量的病人身上进行研究（一般100~300例）；②通常纳入住院研究对象，以对其进行密切观察；③重点观察剂量反应关系、给药方案或与初步疗效和安全性有关的问题；④通过1~3年完成。

IIa期临床试验（Phase IIa Clinical Trials)

IIa期研究目的是剂量探索性研究，通过在少量（一般20~200例）特定病人身上试验，以获得剂量－反应关系、治疗适应征、用药频率等研究结果。IIa期研究通常只在单中心或者少量几个中心进行。

IIb期临床试验（Phase IIb Clinical Trials)

IIb期研究目的是规定药物剂量的疗效研究，有时也被称为关键试验（Pivotal Trial)或者剂量范围试验（Dose-ranging Trials)。IIb期研究的剂量研究结果会直接被应用到III期研究中。

此外，IIb期研究还做给药方案的研究。通常采用多个剂量和安慰剂对照的平行组设计，交叉设计也会被使用。

II/III期试验（Phase II/III Trial)

也被称为II/III期无缝链接试验（Seamless Phase II/IIITrial)。它综合了II期的剂量反应临床试验和III期的确证性临床试验两个部分，同时对不同剂量下药物的疗效进行考察，以筛选出最优使用剂量，且进一步对药物的疗效进行考察。

此外，II/III期临床试验还可以对药物的不良反应等安全性数据提供更多的信息。II/III期临床试验可以加快整个药物研发的进程，节约研究的样本量。

III期临床试验（Phase III Clinical Trials)

是指通过大规模人体试验全面评价药物的疗效和安全性、剂量的研究阶段，也称为上市前研究（Pre-marketingPhase)。其目的是通过一个或多个试验，进一步验证药物对目标适应症受试者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。

III期研究有以下特点：①在大规模人群中试验（300~3000,甚至更多）；②通常随机分组，包括新治疗组与标准治疗组和／或安慰剂组；③在特定受试人群身上采用统一的用药方案，类似于上市后的用法；④通常在2~5年内完成。

IIIa期临床试验（Phase IIIa Clinical Trials)

是指新药申请前的研究，通过将药物应用于有治疗指征的病人以获得更多的疗效和安全性结果，该期试验可以有对照组，也可以无对照组。

IIIb期临床试验（Phase IIIb Clinical Trials)

是指新药申请后、药物上市前的研究，目的在于获取的疗效和安全性结果，如生命质量或经济学方面。当然，对于已经上市但是需要扩大治疗指征的药物，也可直接做IIIb期研究。

IV期临床试验（Phase IV ClinicalTrials)

是指新药上市后由申请人进行的应用研究阶段。目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应、评价在普通人群或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。

IV期临床试验技术特点：IV期临床试验为上市后开放研究，不要求设对照组，但也不排除根据需要对某些适应症或某些研究对象进行小样本随机对照研究。 

IV期临床试验虽为开放研究，但有关病例入选标准、排除标准、退出标准、疗效评价标准、不良反应评价标准、判定疗效与不良反应的各项观察指标等都可参考II期或III期临床试验的设计要求。