药物临床试验机构百问百答-49（安控新能）

问：关于试验设计，单组更好实施，但是对照可能是审评优选，如何选择做对照还是单组？

根据《医疗器械临床试验设计指导原则》，当试验器械技术比较成熟且对其适用疾病有较为深刻的了解时，或者当设置对照在客观上不可行时（例如试验器械与现有治疗方法的风险受益过于悬殊，设置对照在伦理上不可行；又如现有治疗方法因客观条件限制不具有可行性等），方可考虑采用单组目标值设计。厂家可结合自己产品的情况分析是否有充分的理由去论述做单组目标值设计，如果不能充分论述还是建议做平行对照研究。

问：如果对照是标准治疗方式，试验组是补片类，放到腔道内，会有掉落的概率，比如术后一周内。而对照标准治疗不会有这种掉落情况。那掉落率会放到主要疗效指标的一部分么？（另一部分是疾病本身，比如预防复发率）。这样操作，对照组没有这个掉落的指标可以么？

可以考虑不把补片掉落放在主要指标里，以临床结局指标作为主要疗效指标。但对基于FAS的主要指标的分析来说，试验组补片掉落后的主要指标将作为缺失值或删失处理。由统计人员对这部分缺失值进行填补处理后再做分析，例如可采用最为保守的最差情况填补，也可以做临界点分析等。或者采用生存分析的方法对删失数据进行分析。

问：同品种对比出来的差异，需要做临床试验的，样本量如何确定？可以直接做小样本30例啊？

取决于做试验的目的和想要说明什么问题。统计师基于具体的问题去构造假设检验以及计算样本量。

问：连续血糖监测系统产品组成中的App（用户分析软件），若安卓版App完成注册，增加IOS版App时是否需要注册检测、提交临床资料?

增加IOS版App需配合主机进行检测，并参照《医疗器械软件注册技术审查指导原则》提交IOS版App的软件研究资料。若软件功能不发生变化，仅运行环境发生变化，可不提交临床资料；否则需按照《医疗器械临床评价技术指导原则》要求提交临床评价资料。

问：聚氨酯泡沫敷料应提交哪些临床评价资料?

对于符合《免于进行临床试验的医疗器械目录（修订）》条件的聚氨酯泡沫敷料，申请人提交申报产品相关信息与目录所述内容的对比资料，以及申报产品与目录中已获准境内注册医疗器械的对比说明和相应支持性资料。

对于不在豁免目录范围内的聚氨酯泡沫敷料，应在满足注册法规要求的前提下，按照《医疗器械临床评价技术指导原则》选择适宜的同品种产品的临床数据进行临床评价并按照该指导原则要求出具临床评价报告。申请人也可以通过临床试验来确认产品临床应用的安全有效性，若开展临床试验，应考虑临床试验目的、研究人群、对照组选择（如需要）、样本量估计、评价指标评估方法和量化方法、统计分析方法等内容。

问：膜式氧合器适用范围规定使用者体重不同是否需要分别进行临床试验?

若申请注册产品进行临床试验，建议根据膜式氧合器适用范围所规定使用者体重＞10kg和≤10kg分别进行临床试验。对于申报上述不同使用者的膜式氧合器的生产企业，从安全有效性角度考虑，建议先完成使用者体重＞10kg的膜式氧合器申报注册。待使用者体重＞10kg产品上市以后，再研发使用者体重≤10kg的膜式氧合器。在完成前述产品技术资料、风险管理资料、注册检测等工作的基础上，使用者体重≤10kg的膜式氧合器产品临床验证病例数应不少于80例。在对体重≤10kg的人群进行验证时，可采用单组目标值试验设计。

问：《需进行临床试验审批的第三类医疗器械目录》中的产品是否可以用境外临床试验资料进行申报？临床试验是否还需在中国境内进行审批？

根据2018年1月发布的《接受医疗器械境外临床试验数据技术指导原则》，列入《需进行临床试验审批的第三类医疗器械目录》（下称《目录》）的医疗器械，亦可按照上述指导原则要求用境外临床试验数据进行申报。对于产品境外临床试验资料不符合相应要求，仍需在中国境内进行临床试验的《目录》中产品，临床试验仍需审批后方能开展。

问：某产品具有均属于《免于进行临床试验医疗器械目录》的多种适用范围，在产品注册时应如何提供临床评价资料?

1.可在保证与《目录》所述适用范围实质等同的前提下，对申报产品适用范围的文字表述做略微调整。

2. 对于具有多种的适用范围的产品，申请人应对申报产品的适用范围与《目录》内容及《目录》中已获准境内注册且具有相应适用范围的产品进行比对，并提供支持性资料证明差异不对产品的安全性、有效性产生不利影响。