药物临床试验机构百问百答-95（安控新能）

聚焦临床试验的分期目的及特点

临床试验（Clinical Trial)是指以人体（正常人或患者）为研究对象，在受试者（或其监护人）知情同意、监管部门依法管理、科学家严格控制的条件下所开展的系统性、干预性科学研究，以探索或证实试验用药品、器械或新的治疗方案等对人体的作用、不良反应，目的是确认试验药品、器械、治疗方法等的效果及安全性。

临床试验一般分为I、II、II、IV期临床试验和EAP临床试验。

0期临床试验（Phase 0 Clinical Trials)

是指早于I期研究进行的临床试验，容许新药研究者使用微剂量在少量人群进行药物试验，以收集必要的有关药物安全及药代动力学试验数据。

由于0期研究不以研究疗效为目的，受试者少、剂量很低，因而可能带来的临床风险也小。在对有生命危险或严重疾病的药物研发中，鼓励进行0期研究。

0期研究有以下特点：①受试者少（10~15例）；②剂量低；③给药时间短（如7天）；④不以研究疗效为目的；⑤在I期研究前进行；⑥通常在6个月内完成。

I期临床试验（Phase I Clinical Trials)

是指初步的临床药理学和人体安全性评价阶段，目的是为了确定药物或者生物制剂的安全性剂量范围，在机体内吸收和分布途径以及潜在的毒性作用。

I期研究包括单剂量递增试验（Ia)和多剂量递增试验（Ib)。

I期研究主要考虑受试者的安全性，很多制剂的研究由于安全性或者毒性作用在I期研究中就会被停止，而被证明安全的药物将会进入II期研究。

I期研究有以下特点：①为确定安全性剂量范围（有可能的话，可以获得早期疗效证据）；②为记录药物在人体代谢途径（吸收、分布和排泄）和代谢过程；③通常选择少数健康志愿者或者有特定疾病（如AIDS)的病人（一般20~100人）；④通常在药物临床试验基地完成，以全程监控受试者情况。

Ia期临床试验（Phase Ia Clinical Trials)

也称为单剂量递增试验（Single Ascending Dose，SAD)。指给予少数受试者（通常为3例）单剂量药物，观察其不良反应，如果是安全的且药代动力学图形基本呈线性，将给予下一组受试者比前一剂量稍高的药物单剂量药物。如果3例受试者中的任何一例出现无法耐受的毒性反应，另外3例受试者将给予同剂量的药物。

Ib期临床试验（Phase Ib Clinical Trials)

也称多剂量递增试验（Multiple Ascending Dose，MAD),目的在于探索药物多个剂量的药效学和药代学，以观察药物的安全性和耐受性。通过给定剂量向每名受试者多次给药，同时收集不同时点的生物样本（血液等），以获得药物在体内的代谢方式。之后在另外的志愿者组中继续试验，治疗剂量逐渐提高，直到达到预先规定的剂量。

I/II期试验（Phase I/II Trial)

也被称为I/II期无缝链接试验（Seamless PhaseI/II Trial)。它综合了I期和II期临床试验，对药物的安全性、耐受性和最佳使用剂量同时进行考察，同时对药物对某种肿瘤或其它疾病的应答进行评估。

在I/II期临床试验中，受试者在II期试验阶段将接受在I期试验阶段筛选的未导致有害不良反应的试验药物剂量治疗，它可以加快整个药物研发的进程，节约一定的样本量。